Hemgenix đã trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới. Được chính quyền Hoa Kỳ cấp phép, loại thuốc mới điều trị bệnh máu khó đông này có một mức giá đặc biệt: Một liều điều trị duy nhất có giá 3,4 triệu euro.

Được chấp nhận trên thị trường Mỹ, Hemgenix đã trở thành loại thuốc đắt nhất trên thị trường (theo tạp chí Huffpost, 24/11/2022). Được sử dụng để điều trị căn bệnh máu khó đông hiếm gặp, dẫn đến khó hoặc thậm chí không thể đông lại, loại thuốc mới này cực kỳ đắt đỏ. Cho đến nay, bệnh nhân mắc bệnh này phải tiêm nhiều lần để duy trì mức độ đông máu nhất định. Ảnh hưởng đến gần 400.000 người trên toàn thế giới, căn bệnh này có thể dẫn đến chảy máu nghiêm trọng. Việc điều trị cơ bản vẫn gây tàn phế và nặng nề cho bệnh nhân.

“Mặc dù có những tiến bộ trong điều trị bệnh máu khó đông, nhưng việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu có thể có tác động tiêu cực đến chất lượng cuộc sống của một cá nhân. Sự chấp thuận ngày hôm nay cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B”, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của Cục Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho biết trong một tuyên bố.

Dựa trên liệu pháp gen, 3,4 triệu euro đối với loại thuốc Hemgenix cũng không đắt hơn nhiều so với các phương pháp điều trị căn bệnh này hiện nay. Theo một nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Kinh tế Y tế năm 2021, giá gói điều trị bệnh máu khó đông ở châu Âu đang lên tới gần 10 triệu euro. Hemgenix không chỉ có thể giảm giá gói điều trị chung hiện nay mà còn là niềm hy vọng thực sự cho những bệnh nhân này. Loại điều trị liệu pháp gen này đã được sử dụng cho các bệnh khác như xơ nang: nó cung cấp một gen khỏe mạnh cho các tế bào để sửa chữa gen khiếm khuyết chịu trách nhiệm về bệnh di truyền.

Liệu pháp gen bao gồm việc nhập một bản sao của gen chức năng vào một tế bào đích, để nó được biểu hiện ở đó và dẫn đến việc sản xuất protein bị thiếu. Trong trường hợp của loại thuốc mới này, thông tin di truyền được sao chép bởi các tế bào mang loại protein thúc đẩy quá trình đông máu này, vốn bị khiếm khuyết trước đó, trên tất cả các tế bào. Theo logic, một mũi tiêm duy nhất sẽ đủ để sửa chữa ADN bị hư hỏng ban đầu.

P.A.T. (NASATI), theo https://www.santemagazine.fr/, 11/2022