Trong một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới, ba em bé đã được sinh ra sau khi nhận được điều trị tật nứt đốt sống trước khi sinh bằng tế bào gốc. Phương pháp điều trị liên quan đến việc sử dụng một miếng dán tế bào gốc vào cột sống của thai nhi khi vẫn đang phát triển trong bụng mẹ và kết quả ban đầu cho thấy rất hứa hẹn sau một năm nữa.

Tật nứt đốt sống (gai đôi cột sống) là một dị tật bẩm sinh trong đó cột sống không phát triển đúng cách, có thể dẫn đến yếu hoặc tê liệt các chi dưới, các vấn đề về nhận thức và rối loạn chức năng tiết niệu và ruột. Mặc dù không có cách chữa trị nhưng phẫu thuật sau sinh có thể cải thiện các triệu chứng trong một số trường hợp.

Tuy nhiên, một thử nghiệm lâm sàng mới nhằm can thiệp sớm hơn đối với căn bệnh này. Do các dấu hiệu của nứt đốt sống có thể xuất hiện rất sớm trong thai kỳ, nên sẽ có thời gian để điều trị khi thai nhi vẫn đang phát triển, cũng như khả năng cải thiện kết quả. Đó là mục tiêu của cuộc thử nghiệm liệu pháp tế bào để sửa chữa u tế bào gân (CuRe), được thực hiện tại UC Davis Health.

Các bệnh nhân tham gia thử nghiệm được phẫu thuật vào lúc người mẹ ở giữa thai kỳ, trong đó một miếng dán có chứa tế bào gốc trung mô được dán một cách cẩn thận vào vùng cột sống thai nhi bị ảnh hưởng trong tử cung. Các nghiên cứu trước đây trên cừu và chó bị nứt đốt sống đã chỉ ra rằng kỹ thuật này có thể ngăn ngừa tình trạng tê liệt chi, giúp những con non này có thể đi lại mà không bị khuyết tật đáng kể.

Cho đến nay, đã có 3 trẻ được sinh ra trong số 35 thai phụ cuối cùng được ghi danh vào cuộc thử nghiệm CuRe. Người đầu tiên được điều trị vào tháng 7 năm 2021 khi thai được 25 tuần rưỡi và chào đời vào tháng 9 năm đó. Nếu không được điều trị, người ta dự đoán rằng đứa trẻ sinh ra sẽ bị liệt chân - tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy cô bé có thể đá và ngọ nguậy các ngón chân ngay lập tức.

Hơn một năm sau, mọi thứ dường như vẫn diễn ra tốt đẹp, tuy vậy nhóm nghiên cứu vẫn thận trọng về việc đi đến kết luận cuối cùng. Các nhà khoa học sẽ theo dõi sát sao trẻ sơ sinh cho đến khi chúng được sáu tuổi và có một cột mốc cụ thể khi trẻ được 30 tháng tuổi để kiểm tra mức độ tập đi và đi vệ sinh của trẻ.

P.T.T (NASATI), theo https://newatlas.com/medical/stem-cell-therapy-spina-bifida-clinical-trial/, 6/10/2022