Chỉnh sửa gen quan trọng trong tế bào thần kinh của con người có thể ngăn ngừa bệnh Alzheimer

Một nhóm các nhà nghiên cứu tại Đại học Laval đã tìm thấy bằng chứng cho thấy có cơ hội ngăn chặn Alzheimer phát triển bằng cách chỉnh sửa một gen có vai trò quan trọng trong các tế bào thần kinh. Trong bài báo được đăng lên bioRxiv, nhóm nghiên cứu đã mô tả các thí nghiệm liên quan đến chỉnh sửa gen và những gì họ biết được từ chúng.

Nguồn: Pixabay/CC0 Public Domain

Nghiên cứu trước đây chỉ ra rằng một trong những yếu tố liên quan đến sự phát triển của bệnh Alzheimer là sự tích tụ của beta-amyloid - một loại protein - trên các tế bào não và nghiên cứu trước đây cũng cho thấy rằng, những người có biểu hiện một biến thể gen có tên gọi là A673T thì họ có nguy cơ mắc bệnh Alzheimer thấp hơn bốn lần so với người khác. Trong nỗ lực nghiên cứu mới này, các nhà nghiên cứu đã xem xét đến khả năng chỉnh sửa tế bào não của người để tạo ra các biến thể gen A673T và do đó có thể giảm thiểu nguy cơ mắc bệnh Alzheimer cho nhiều người.

Nhóm nghiên cứu lưu ý rằng đột biến A673T khác với gen cùng nguồn gốc của nó ở những người không biểu hiện gen này bằng một ký tự ADN đơn lẻ. Điều này cho thấy việc bổ sung đột biến này có thể tương đối dễ dàng. Tiếp theo, họ đã nỗ lực chỉnh sửa các tế bào não bằng kỹ thuật CRISPR. Và trong khi nỗ lực này tương đối thành công, những khía cạnh khác của kỹ thuật này đã thúc đẩy các nhà nghiên cứu cố gắng thực hiện bước chỉnh sửa quan trọng nhất. Kỹ thuật tương đối mới này xem xét đến việc chuyển đổi trực tiếp một mẫu tự cơ sở sang mẫu tự cơ sở khác. Với kỹ thuật này, các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng họ có thể chỉnh sửa khoảng 40% tế bào não trong ống nghiệm.

Họ lưu ý rằng, mặc dù số lượng như vậy có khả năng không đủ lớn để ngăn chặn sự tích tụ beta-amyloid, và do đó không đủ để làm chậm sự khởi phát của bệnh Alzheimer nhưng nhiều nghiên cứu hơn sẽ mang lại các kết quả tốt hơn.

các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng họ có thể chỉnh sửa khoảng 40% tế bào não trong ống nghiệm. Họ lưu ý rằng một lượng như vậy có khả năng không đủ cao để ngăn chặn sự tích tụ của beta-amyloid và do đó không đủ để làm chậm sự khởi phát của bệnh Alzheimer. Nhưng nhiều nghiên cứu hơn có thể dẫn đến kết quả tốt hơn.

Các nhà nghiên cứu cũng lưu ý rằng việc chỉnh sửa các tế bào não ở người sẽ cần phải được chẩn đoán thực hiện sớm bởi vì khi các triệu chứng xuất hiện, có thể đã quá muộn để tiến hành chỉnh sửa gen ngăn chặn sự tích tụ beta-amyloid.

Nhóm nghiên cứu cũng cho biết, những nỗ lực trong tương lai có thể chỉ liên quan đến việc chỉnh sửa AND ở những người được coi là có nguy cơ mắc bệnh khi họ vẫn còn trẻ.

P.T.T (NASATI), theo https://medicalxpress.com/news/2020-11-alzheimer-disease-key-gene-human.html, 30/11/2020