ARN thông tin (mRNA), có khả năng tạo ra các tế bào sản xuất các protein trị liệu, hứa hẹn cho việc điều trị nhiều loại bệnh. Cho đến nay, trở ngại lớn nhất đối với phương pháp này là cần tìm ra những cách an toàn và hiệu quả để đưa các phân tử mRNA đến các tế bào nhắm đích.

Trước mong đợi có thể mang đến các phương pháp điều trị mới cho bệnh phổi, mới đây các nhà nghiên cứu của MIT đã thiết kế thành công được mRNA dạng hít. Họ cho biết khí này có thể được đưa trực tiếp vào phổi để hỗ trợ điều trị các bệnh như xơ nang. Những phát hiện này đã được công bố trên tạp chí Advanced Materials mới đây.

Theo Daniel Anderson, phó giáo sư khoa kỹ thuật hóa học của MIT, cũng là thành viên của Viện nghiên cứu ung thư tích hợp của MIT, Viện kỹ thuật và khoa học y tế (IMES), tác giả chính của nghiên cứu cho biết, khả năng cung cấp mRNA qua đường hô hấp có thể cho phép điều trị một loạt các bệnh về phổi khác nhau.

ARN thông tin mã hóa các chỉ dẫn di truyền (genetic instructions) kích thích các tế bào tạo ra các protein riêng biệt. Nhiều nhà nghiên cứu đã nghiên cứu phát triển mRNA để điều trị các hội chứng rối loạn di truyền hoặc ung thư bằng cách biến các tế bào của chính bệnh nhân thành các nhà máy sản xuất thuốc.

Do mRNA có thể dễ dàng bị phá vỡ trong cơ thể nên nó cần được vận chuyển bằng một số loại chất mang. Trước đây, phòng thí nghiệm của Anderson đã thiết kế được các vật liệu có thể mang mRNA và một phương pháp trị liệu ARN khác có tên gọi là “can thiệp ARN (RNAi)” đến gan và các cơ quan khác, và một số trong số này đang được phát triển thêm nữa để tiến hành thử nghiệm lâm ở bệnh nhân.

Trong nghiên cứu này, các nhà nghiên cứu muốn tạo ra một dạng mARN dạng hít, điều này cho phép các phân tử được đưa trực tiếp vào phổi. Trên thị trường hiện nay, cũng đã nhiều loại thuốc điều trị hen suyễn và các bệnh phổi khác được chế tạo đặc biệt để chúng có thể được hít vào thông qua một ống hít, máy phun sương, máy khí dung do đó nhóm nghiên cứu MIT đã tính đến phát triển một loại vật liệu có thể giúp ổn định ARN trong quá trình phân phối bằng khí dung.

Một số nghiên cứu trước đây đã khám phá một vật liệu có tên gọi là polyethylenimine (PEI) để đưa AND dạng hít vào phổi. Tuy nhiên, PEI không dễ dàng bị phá vỡ nên nó có thể tích tụ và gây ra tác dụng phụ vì thế trong nghiên cứu này để tránh những tác dụng phụ tiềm tàng đó, các nhà nghiên cứu đã chuyển sang một loại polymer tích điện dương được gọi là poly hyperbranched poly (beta amino este), không giống như PEI, nó có thể phân hủy sinh học, an toàn hơn cho bệnh nhân.

Các hạt do nhóm nghiên cứu tạo ra bao gồm các quả cầu siêu nhỏ, đường kính khoảng 150 nanomet, với hỗn hợp rối của các phân tử polymer và mARN để mã hóa luciferase, một loại protein phát quang sinh học. Cuối cùng họ dùng máy khí dung để cho chuột hít những hạt này vào phổi.

“Hơi thở được sử dụng như một đường vận chuyển đơn giản nhưng hiệu quả đến phổi. Một khi các giọt khí dung được hít vào, các hạt nano có trong mỗi giọt sẽ xâm nhập vào các tế bào và hướng dẫn nó tạo ra một loại protein đặc biệt từ mRNA”, Patel nói.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng 24 giờ sau khi chuột hít mRNA, các tế bào phổi lập tức sản sinh ra protein phát quang. Số lượng protein giảm dần xuống theo thời gian khi mà mARN bị hết. Để có thể duy trì mức protein ổn định cần thiết cho chuột dùng liều lặp lại, phù hợp cho điều trị bệnh phổi mãn tính.

Khi phân tích sâu hơn về phổi cho thấy, nhóm nghiên cứu nhận thấy mRNA được phân bố đều khắp năm thùy của phổi và được hấp thụ chủ yếu bởi các tế bào phổi biểu mô, nằm trên bề mặt phổi. Những tế bào này có liên quan đến bệnh xơ nang, cũng như các bệnh phổi khác như hội chứng suy hô hấp, nguyên nhân là do thiếu hụt protein chất hoạt động bề mặt.

Trong nghiên cứu này, các nhà nghiên cứu cũng chứng minh rằng các hạt nano có thể được đông khô thành bột, cho thấy rằng có thể cung cấp chúng qua ống hít thay vì máy phun sương, giúp việc điều trị sẽ thuận tiện hơn cho các bệnh nhân.

P.T.T (NASATI), theo https://www.nanowerk.com/nanotech-news2/newsid=51815.php, 05/01/2019