Từ kho dữ liệu di truyền khổng lồ của hơn một triệu loài sinh vật chưa từng được công bố, các nhà khoa học đang sử dụng trí tuệ nhân tạo để thiết kế các liệu pháp gene và thuốc điều trị mới, mở ra triển vọng tiếp cận những căn bệnh vốn được coi là khó hoặc chưa thể chữa trị, từ ung thư đến các bệnh di truyền hiếm và siêu vi khuẩn kháng thuốc.

 

Một nhóm nghiên cứu quốc tế, với sự tham gia của các nhà khoa học đến từ Nvidia và Microsoft, đang khai thác trí tuệ nhân tạo (AI) để “đọc” thông tin tiến hóa được tích lũy trong hàng tỷ năm của sự sống trên Trái Đất. Trọng tâm của dự án là việc phân tích dữ liệu gene của hơn một triệu loài sinh vật, phần lớn chưa từng xuất hiện trong các cơ sở dữ liệu sinh học công khai.

Nền tảng của nghiên cứu là các mô hình AI mang tên Eden, do Basecamp Research, một công ty công nghệ sinh học của Anh, phát triển. Eden được huấn luyện trên kho dữ liệu bao gồm hơn 10 tỷ gene mới, thu thập từ 1,03 triệu loài trong vài năm gần đây, chủ yếu là các vi sinh vật phân bố khắp hành tinh.

Theo các nhà khoa học, đây là một bước tiến quan trọng trong nỗ lực sử dụng AI để học từ tiến hóa, qua đó hiểu sâu hơn về cơ chế hình thành bệnh tật. Trong nhiều năm, lĩnh vực liệu pháp gene bị hạn chế bởi sự thiếu hụt dữ liệu sinh học đa dạng và các rào cản kỹ thuật khiến việc phát triển thuốc mới vừa chậm, vừa tốn kém.

John Finn, Giám đốc khoa học của Basecamp Research, cho biết: “Chúng tôi đang lập bản đồ các sinh vật trên toàn cầu và cách chúng tiến hóa qua thời gian”. Ông kỳ vọng cách tiếp cận này có thể giúp nhắm tới hàng nghìn dạng ung thư và bệnh di truyền hiện vẫn chưa có phương pháp điều trị hiệu quả.

AI tìm mối liên hệ ẩn trong tiến hóa

Theo Finn, thế mạnh cốt lõi của AI nằm ở khả năng phát hiện những mối liên hệ cực kỳ tinh vi giữa các loài sinh vật, được hình thành qua khoảng 4 tỷ năm tiến hóa, một việc vượt xa khả năng phân tích của con người. Từ những mối liên hệ đó, Eden có thể đề xuất các enzyme, peptide và cấu trúc sinh học mới cho mục đích điều trị.

Một kết quả nổi bật là lần đầu tiên AI được chứng minh có thể thiết kế enzyme cho phép chèn các đoạn gene lớn một cách chính xác vào bộ gene người. Theo Basecamp, nhóm nghiên cứu đã thực hiện thành công việc chèn gene tại hơn 10.000 vị trí liên quan đến bệnh tật, với kết quả cho thấy khả năng tiêu diệt mạnh tế bào ung thư trong các thử nghiệm trong phòng thí nghiệm.

Khác với các kỹ thuật chỉnh sửa gene hiện nay vốn chỉ cho phép thay đổi nhỏ và thường phải gây tổn thương DNA, phương pháp mới này hứa hẹn giảm tác dụng phụ và mở rộng phạm vi ứng dụng.

Dame Kay Davies, giáo sư danh dự ngành giải phẫu học tại University of Oxford, nhận định rằng nếu AI có thể nâng cao độ chính xác khi lựa chọn vị trí chèn gene, nguy cơ tác động “lệch mục tiêu” sẽ giảm đáng kể, qua đó cải thiện độ an toàn của liệu pháp gene.

Từ liệu pháp gene đến thuốc diệt siêu vi khuẩn

Không dừng lại ở chỉnh sửa gene, các mô hình Eden còn tạo ra một thư viện peptide, các đơn vị cấu thành protein, có khả năng tiêu diệt những vi khuẩn đa kháng thuốc đang đe dọa y học hiện đại. Theo Basecamp, các peptide hiệu quả nhất cho thấy độc lực cao đối với những mầm bệnh thuộc nhóm ưu tiên nguy hiểm nhất.

Tuy vậy, giới chuyên gia cũng đưa ra những đánh giá thận trọng. Omar Abudayyeh, chuyên gia chỉnh sửa gene tại Harvard Medical School, cho rằng điểm tiến bộ lớn nhất của Eden là việc sử dụng một mô hình AI duy nhất để tạo ra các thành phần sinh học chức năng cho nhiều lĩnh vực điều trị. Dẫu vậy, ông nhấn mạnh rằng các thiết kế do AI tạo ra vẫn cần được kiểm chứng thêm về độ an toàn và tính đặc hiệu trong tế bào người.

Fyodor Urnov, nhà khoa học chỉnh sửa gene tại University of California, Berkeley, đánh giá dự án đã tạo ra một “bộ công cụ rất mạnh”, song tác động lâm sàng thực sự sẽ phụ thuộc vào nhiều yếu tố ngoài khoa học, từ quy định pháp lý đến sản xuất và bảo hiểm y tế.

Hiện nay, các liệu pháp gene mới chỉ nhắm tới khoảng 20 trong số 5.000 bệnh di truyền đã được xác định. Theo Urnov, mục tiêu dài hạn của lĩnh vực này là tiến tới một tương lai nơi thuốc gene cho các bệnh hiếm có thể được phát triển nhanh hơn và rẻ hơn nhiều so với hiện nay.

Từ góc nhìn đó, việc để AI “đọc” và học từ hàng tỷ năm tiến hóa không chỉ là một đột phá công nghệ, mà còn có thể trở thành chìa khóa để mở rộng khả năng tiếp cận y học hiện đại, đưa những liệu pháp tiên tiến đến gần hơn với bệnh nhân.

N.P.A (NASTIS), theo FT.com