Các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Y tế UT Southwestern, Hoa Kỳ đã xác định được con đường phân tử lan truyền u nguyên bào thần kinh đệm đến các mô xung quanh trong não và một loại thuốc quen thuốc hạn chế sự phát triển của khối u trên mô hình động vật. Phát hiện nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Cell Biology đã dẫn đến một thử nghiệm lâm sàng mở ra hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm, dạng ung thư não phổ biến nhất ở người lớn, cướp đi sinh mạng của hàng trăm nghìn người trên toàn thế giới mỗi năm.

Dù trải qua nhiều thập kỷ nghiên cứu, nhưng tiên lượng về hầu hết bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm vẫn còn hạn chế, với thời gian sống sót trung bình của người bệnh sau khi chẩn đoán chỉ dao động từ 15-18 tháng. Một phần thách thức trong việc điều trị loại ung thư này là tính chất xâm lấn: Các khối u nguyên bào xâm lấn mô não khỏe mạnh xung quanh, đưa các phần mở rộng giống như xúc tu ra khỏi khối u mà không thể loại bỏ chỉ bằng phẫu thuật và khó tiếp cận với hóa trị.

Từ lâu, các nhà nghiên cứu đã coi thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR), một loại protein nằm trên bề mặt tế bào, là nguyên nhân gây ra bệnh ung thư này. Ở gần một nửa số bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm, gen mã hóa EGFR được khuếch đại, khiến các tế bào u nguyên bào phát ra nhiều tín hiệu phân tử hơn do protein này thúc đẩy và khiến các tế bào khối u tăng sinh. Do đó, một số thử nghiệm lâm sàng đã tập trung ức chế EGFR, nhưng không thành công trong việc tiên lượng về u nguyên bào thần kinh đệm.

EGFR trên tế bào u nguyên bào thần kinh đệm có thể gửi những tín hiệu này theo hai cách: hoặc không cần nhắc nhở, trạng thái được gọi là tín hiệu cấu thành, hoặc khi được kích thích bằng các protein được gọi là phối tử. Sự khác biệt giữa hai con đường này được coi là không quan trọng. Do đó, bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh đệm có EGFR khuếch đại đã được tập hợp trong các thử nghiệm lâm sàng.

Trong nghiên cứu mới, các nhà khoa học đã chỉ ra rằng khi các tế bào có EGFR khuếch đại được kích thích bằng phối tử, thụ thể này dường như hoạt động như một chất ức chế khối u, ngăn chặn sự xâm lấn vào mô khỏe mạnh ở cả trong phòng thí nghiệm và mô hình động vật. Các thí nghiệm sâu hơn cho thấy một protein tế bào có tên là BIN3 không ức chế tình trạng xâm nhập này. Khi các nhà nghiên cứu tiêm thuốc trị viêm khớp có tên là tofacitinib (thuốc đã được Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) chấp thuận sử dụng, có tác dụng làm tăng số lượng phối tử EGFR và BIN3,) cho động vật có khối u nguyên bào thần kinh đệm EGFR khuếch đại, các khối u vẫn nhỏ hơn và ít có khả năng xâm lấn mô não khỏe mạnh. Ngoài ra, những con vật này sống lâu hơn nhiều so với những con vật không được dùng thuốc.

TS. Amyn Habib, đồng tác giả nghiên cứu lưu ý rằng thuốc tofacitinib có thể cung cấp một phương pháp mới để kéo dài sự sống cho những bệnh nhân có EGFR khuếch đại và mức phối tử EGFR tương đối cao. Chiến lược này sẽ được nhóm nghiên cứu khám phá trong một thử nghiệm lâm sàng vào tháng 9. Đối với những bệnh nhân không có số lượng phối tử cao, các chiến lược ức chế EGFR trước đây có thể kéo dài thời gian sống của người bệnh.

N.P.D (NASATI), theo https://medicalxpress.com/news/2022-08-scientists-pathway-curb-brain-cancer.html, 10/8/2022