Statin đã làm thay đổi sức khỏe tim mạch, giúp cứu sống hàng triệu người nhờ giảm cholesterol, cũng như nguy cơ đau tim và đột quỵ. Tuy nhiên, với nhiều bệnh nhân, nhóm thuốc này đi kèm tác dụng phụ đáng lo ngại như đau cơ, yếu cơ và hiếm gặp hơn là tiêu cơ vân nghiêm trọng dẫn tới suy thận. Mới đây, các nhà nghiên cứu tại Đại học British Columbia (UBC) và Đại học Wisconsin–Madison đã xác định được nguyên nhân của tình trạng này. Kết quả nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí Nature Communications, mở ra hướng phát triển statin thế hệ mới không gây tác dụng phụ.

Cơ chế statin ảnh hưởng đến tế bào cơ

Nhóm nghiên cứu sử dụng kỹ thuật hiển vi điện tử cryo (cryo-EM) để quan sát cách statin tương tác với một protein quan trọng của cơ gọi là thụ thể ryanodine (RyR1). Protein này hoạt động với vai trò “gác cổng” và giải phóng canxi trong tế bào cơ, chỉ mở ra khi cơ co lại. Khi statin gắn vào RyR1, chúng ép “cổng” mở liên tục, gây rò rỉ canxi, tác động độc hại làm tổn thương mô cơ.

TS. Steven Molinarolo, tác giả chính của nghiên cứu cho biết: “Chúng tôi có thể quan sát cách statin bám vào kênh này. Rò rỉ canxi giải thích vì sao bệnh nhân bị đau cơ hoặc trong trường hợp nghiêm trọng gặp biến chứng đe dọa tính mạng”.

Triển vọng phát triển statin thế hệ mới

Nghiên cứu tập trung vào atorvastatin, một trong những statin được kê đơn nhiều nhất, nhưng kết quả cho thấy cơ chế này có thể phổ biến với toàn bộ nhóm statin. Các tác giả đã phát hiện ra rằng statin gắn vào RyR1 theo cách rất bất thường: ba phân tử statin tụ lại trong một khoang của protein. Phân tử đầu tiên gắn khi kênh (hay đường dẫn) đang đóng, “kích hoạt” nó mở ra, sau đó hai phân tử còn lại chen vào và giữ kênh mở hoàn toàn. Bằng cách điều chỉnh phần phân tử gây tác dụng phụ, trong khi giữ nguyên phần giúp giảm cholesterol, các nhà khoa học có thể phát triển thuốc an toàn hơn.

Ý nghĩa đối với việc điều trị cho bệnh nhân

Dù tổn thương cơ nghiêm trọng chỉ xảy ra ở số ít trong hơn 200 triệu người dùng statin toàn cầu, các triệu chứng nhẹ như đau nhức và mệt mỏi lại rất phổ biến và khiến nhiều người ngừng điều trị. Phát hiện mới có thể giúp ngăn ngừa những vấn đề này, cải thiện việc tuân thủ điều trị.

N.P.D (NASTIS), theo Medicalxpress, 1/2026