Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chính thức phê duyệt một chỉ định mới cho thuốc Breyanzi (tên khoa học là lisocabtagene maraleucel).

Thuốc này được dùng để điều trị cho người lớn mắc một loại ung thư máu hiếm gặp là U lympho vùng rìa (MZL). Thuốc dành cho những bệnh nhân mà ung thư đã tái phát hoặc không đáp ứng (kháng trị) sau khi đã thử qua ít nhất hai phương pháp điều trị khác.

Breyanzi là một liệu pháp tế bào sống rất đặc biệt, gọi là CAR T-cell. Nó hoạt động như một loại hình miễn dịch trị liệu được lập trình lại. Tế bào T (một loại tế bào miễn dịch) được lấy ra từ cơ thể bệnh nhân, sau đó được biến đổi gen trong phòng thí nghiệm để trở thành các tế bào "sát thủ" được lập trình sẵn, có khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

Bệnh nhân sẽ được truyền lại một liều Breyanzi duy nhất vào cơ thể, thường là từ 2 đến 7 ngày sau khi hoàn thành hóa trị chuẩn bị. Hóa trị này nhằm mục đích "dọn dẹp" bớt các tế bào miễn dịch cũ của người bệnh.

Do bệnh hiếm gặp và thuốc có tiềm năng lớn, FDA đã cấp cho Breyanzi "Đánh giá ưu tiên" (xem xét hồ sơ nhanh) và "Chỉ định thuốc mồ côi" (dành cho thuốc điều trị bệnh hiếm).

Quyết định phê duyệt được đưa ra dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng nhỏ với 66 bệnh nhân: tỷ lệ đáp ứng cao, với 95,5% bệnh nhân có dấu hiệu đáp ứng với điều trị; tỷ lệ khỏi hoàn toàn với 62,1% bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (nghĩa là không còn thấy dấu hiệu ung thư trên các kết quả chụp chiếu). Các phản ứng tích cực này được duy trì bền vững sau thời gian theo dõi trung bình là gần 2 năm (21,6 tháng).

Tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm hội chứng giải phóng cytokine (một phản ứng miễn dịch mạnh), tiêu chảy, mệt mỏi, đau cơ xương và đau đầu.

Tiến sĩ Vijay Kumar từ FDA cho biết việc phê duyệt này thể hiện sự cam kết của FDA trong việc thúc đẩy các liệu pháp tế bào để đáp ứng nhu cầu của những bệnh nhân mắc ung thư hiếm gặp.

Ông nhấn mạnh rằng FDA đã cân nhắc kỹ lưỡng tỷ lệ đáp ứng cao và bền vững sau chỉ một lần điều trị cho những bệnh nhân MZL nặng (gần một nửa trong số họ là ung thư tiến triển nhanh hoặc kháng trị).

Thuốc Breyanzi được cấp phép cho công ty Juno Therapeutics.

P.T.T (NASTIS), theo https://medicalxpress.com/news/, 1/2026