Các nhà khoa học từ Đại học Y Ôn Châu, Trung Quốc và các tổ chức hợp tác đã xác định một nhóm tế bào thần kinh võng mạc có khả năng tái tạo mô võng mạc và hỗ trợ phục hồi thị lực.

Mất thị lực do thoái hóa võng mạc ảnh hưởng đến hàng triệu người trên thế giới. Các bệnh lý như viêm võng mạc sắc tố và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác đều dẫn đến sự mất mát không thể phục hồi của các tế bào nhận kích thích ánh sáng trong võng mạc. Hiện tại, các phương pháp điều trị chỉ có thể làm chậm quá trình thoái hóa, nhưng không thể thay thế các mô đã bị tổn thương.

Trong nhiều thập kỷ, các nhà khoa học đã tìm hiểu liệu tế bào gốc có thể được sử dụng để tái tạo võng mạc hay không. Tuy nhiên, sự tồn tại của tế bào gốc võng mạc thực sự ở người vẫn còn là một vấn đề tranh luận. Ở cá và lưỡng cư, mép ngoài của võng mạc chứa các tế bào gốc có khả năng tái tạo mô liên tục. Liệu cơ chế tương tự có tồn tại trong mắt người hay không đã là câu hỏi kéo dài hơn 20 năm qua.

Trong nghiên cứu có tiêu đề "Xác định và đặc điểm hóa tế bào gốc võng mạc ở người có khả năng tái tạo võng mạc", được công bố trên Science Translational Medicine, các nhà nghiên cứu đã sử dụng phương pháp giải trình tự đơn bào và bản đồ không gian phiên mã để xác định và định vị các tế bào gốc võng mạc ở người.

Nhóm nghiên cứu đã phân tích mô võng mạc thai nhi từ bốn người hiến tặng ở tuần thai thứ 21, sử dụng công nghệ giải trình tự không gian và đơn nhân để xác định các loại tế bào trong võng mạc. Họ cũng nghiên cứu biểu hiện gen và tính khả dụng của nhiễm sắc thể để phát hiện các quần thể có đặc điểm giống tế bào gốc. Các mẫu từ những người hiến tặng khác, trong khoảng từ 16 đến 22 tuần tuổi thai, được sử dụng để xác nhận vị trí của các tế bào này ở vùng ngoại vi võng mạc.

Một nhóm tế bào gốc thần kinh võng mạc đã được xác định ở vùng ngoại vi võng mạc của mô thai nhi người. Những tế bào này nằm trong vùng rìa lông mi, có đặc điểm sinh học phù hợp với khả năng tự tái tạo và biệt hóa thành tất cả các loại tế bào chính của võng mạc. Các tế bào tương tự cũng xuất hiện trong cùng khu vực giải phẫu của các cơ quan võng mạc nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, với hồ sơ biểu hiện gen trùng lặp.

Sau tổn thương trong mô hình cơ quan võng mạc, các tế bào gốc này đã di chuyển vào khu vực bị tổn thương và tạo ra các tế bào võng mạc mới. Hoạt động của gen trong quá trình sửa chữa mô khớp với các mô hình phát triển tự nhiên của võng mạc thai nhi.

Trong mô hình chuột mắc bệnh thoái hóa võng mạc di truyền, các tế bào được cấy ghép tồn tại đến 24 tuần. Các tế bào hiến tặng hòa nhập vào võng mạc vật chủ, phát triển thành các loại tế bào võng mạc trưởng thành và hình thành kết nối với các tế bào lân cận. Những con chuột được điều trị cho thấy cấu trúc võng mạc được cải thiện và phản ứng thị giác mạnh hơn so với nhóm đối chứng.

Tế bào gốc võng mạc ở người đã chứng minh khả năng tái tạo mô và phục hồi chức năng thị giác trong cả mô thai nhi và mô hình võng mạc nhân tạo. Trong cả thử nghiệm tổn thương mô và ghép tế bào, các tế bào này đều có thể khôi phục cấu trúc võng mạc và góp phần cải thiện chức năng thị giác.

Sau cấy ghép, các tế bào vẫn tồn tại trong ít nhất 24 tuần, biệt hóa thành tế bào nhận kích thích ánh sáng, tế bào hạch và tế bào lưỡng cực, đồng thời hình thành các khớp thần kinh chức năng với mô vật chủ. Những con chuột được điều trị cho thấy cải thiện về cấu trúc võng mạc và hiệu suất thị giác trong nhiều thời điểm kiểm tra. Đáng chú ý, không có khối u nội nhãn nào xuất hiện sau khi cấy ghép.

So với các tế bào tiền thân võng mạc đã được nghiên cứu trước đó, nhóm tế bào này thể hiện khả năng biệt hóa rộng hơn và duy trì lâu dài hơn. Các tế bào cấy ghép không chỉ góp phần vào cấu trúc võng mạc mà còn giúp phục hồi chức năng thị giác ở chuột mà không gây tác dụng phụ.

Kết quả nghiên cứu cho thấy các mô hình võng mạc nhân tạo có thể đóng vai trò như một nguồn cung cấp tế bào gốc võng mạc ở người để phục vụ cho các nghiên cứu và phát triển liệu pháp trong tương lai. Tuy nhiên, cần có thêm các nghiên cứu để đánh giá độ an toàn, khả năng tương thích miễn dịch và hiệu quả trên các mô hình gần hơn với bệnh lý võng mạc ở người.

Đ.T.V (NASTIS), theo https://medicalxpress.com/, 7/2025