Khoảng 10 triệu người trên toàn cầu đang sống chung với virus HTLV-1 đe dọa tính mạng. Tuy nhiên, đây vẫn là một căn bệnh chưa được hiểu rõ, hiện tại chưa có phương pháp điều trị phòng ngừa và cũng chưa có cách chữa khỏi. Thế nhưng, một nghiên cứu mang tính bước ngoặt do các nhà nghiên cứu Úc đồng lãnh đạo có thể thay đổi điều này, sau khi phát hiện ra rằng các loại thuốc HIV hiện có có thể ngăn chặn sự lây truyền của virus HTLV-1 ở chuột. Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Cell này có thể dẫn đến các phương pháp điều trị đầu tiên để ngăn chặn sự lây lan của virus đang lưu hành rộng rãi trong nhiều cộng đồng của các dân tộc bản địa trên thế giới, bao gồm cả ở miền trung nước Úc. Nghiên cứu của WEHI và Viện Peter Doherty về nhiễm trùng và miễn dịch (Viện Doherty) cũng xác định một mục tiêu thuốc mới có thể dẫn đến việc loại bỏ các tế bào dương tính với HTLV-1 khỏi những người đã nhiễm bệnh và ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.

Nghiên cứu mới do WEHI và Viện Doherty cùng hợp tác có thể dẫn đến các phương pháp điều trị phòng ngừa đầu tiên cho HTLV-1, một trong những loại virus phức tạp và bị bỏ quên nhất trên thế giới. Nghiên cứu đã phát hiện ra hai loại thuốc kháng virus HIV cụ thể đang có trên thị trường có thể ngăn chặn sự lây truyền HTLV-1 ở chuột được nhân hóa và ngăn ngừa bệnh, xác định phương pháp điều trị dự phòng đầu tiên chống lại HTLV-1.Thứ hai, khi các loại thuốc kháng virus HIV được sử dụng kết hợp với một hợp chất gây chết tế bào, các tế bào bị nhiễm đã bị tiêu diệt - báo hiệu một chiến lược chữa bệnh tiềm năng trong tương lai cho căn bệnh này. Những phát hiện chưa từng có này có thể cho phép các loại thuốc này tiến vào các thử nghiệm lâm sàng, ngăn chặn sự hình thành các mức HTLV-1 gây bệnh.

Virus leukemia tế bào T ở người type 1 (HTLV-1) là một loại virus lây nhiễm cùng loại tế bào với HIV - tế bào T, một loại tế bào miễn dịch trong máu giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng. Một tỷ lệ nhỏ những người nhiễm HTLV-1 sau một thời gian dài nhiễm bệnh sẽ phát triển các bệnh nghiêm trọng, như bệnh bạch cầu tế bào T ở người lớn và viêm tủy sống. Đồng tác giả chính và trưởng phòng thí nghiệm WEHI, tiến sĩ Marcel Doerflinger, cho biết những kết quả đầy hứa hẹn của nghiên cứu mới có thể giúp tìm ra một chiến lược điều trị và phòng ngừa rất cần thiết cho một trong những loại virus bị bỏ quên nhất trên thế giới.

Tiến sĩ Doerflinger nói: "Nghiên cứu của chúng tôi đánh dấu lần đầu tiên bất kỳ nhóm nghiên cứu nào có thể ngăn chặn virus này trong một cơ thể sống", Vì các triệu chứng HTLV-1 có thể mất hàng thập kỷ để xuất hiện, nên vào thời điểm một người biết mình bị nhiễm bệnh, tổn thương miễn dịch đã ở giai đoạn toàn phát. Việc ngăn chặn virus khi lây truyền sẽ cho phép chúng ta ngăn chặn nó trước khi nó có cơ hội gây ra tổn thương không thể đảo ngược đối với chức năng miễn dịch, dẫn đến bệnh tật và tử vong sớm".

Trong một nỗ lực nghiên cứu kéo dài 10 năm, nhóm hợp tác đã phân lập virus và phát triển một mô hình chuột nhân hóa đầu tiên trên thế giới cho HTLV-1, cho phép họ nghiên cứu cách virus hoạt động trong một cơ thể sống với hệ miễn dịch giống người. Những con chuột được cấy ghép các tế bào miễn dịch của người dễ bị nhiễm HTLV-1, bao gồm cả chủng HTLV-1 mới lạ về mặt di truyền của Úc. Các chủng quốc tế và Úc đều gây bệnh bạch cầu và bệnh viêm phổi ở những con chuột có hệ miễn dịch người này. Sau đó, những con chuột được điều trị bằng tenofovir và dolutegravir – hai liệu pháp kháng virus hiện được chấp thuận để làm bất hoạt HIV và ngăn ngừa AIDS. Nhóm nghiên cứu đã phát hiện ra rằng cả hai loại thuốc này cũng có thể ngăn chặn mạnh mẽ HTLV-1.

"Điều thú vị nhất là những loại thuốc kháng virus này đã được sử dụng cho hàng triệu bệnh nhân HIV, nghĩa là có một con đường trực tiếp để chuyển dịch lâm sàng các phát hiện của chúng tôi. Chúng ta sẽ không phải bắt đầu lại từ đầu vì chúng ta đã biết những loại thuốc này an toàn và hiệu quả. Và bây giờ chúng ta đã chứng minh rằng việc sử dụng chúng rất có thể được mở rộng sang HTLV-1", tiến sĩ Doerflinger nói.

Trong một phát hiện đáng chú ý khác, nhóm nghiên cứu đã phát hiện ra rằng các tế bào người chứa HTLV-1 có thể bị tiêu diệt chọn lọc khi chuột được điều trị bằng thuốc HIV kết hợp với một liệu pháp khác ức chế một protein (MCL-1) được biết là giúp các tế bào bất thường tồn tại. Nhóm nghiên cứu hiện đang tận dụng các liệu pháp ARN chính xác để phát triển các cách mới để nhắm mục tiêu MCL-1 và thiết lập các phương pháp điều trị kết hợp có thể được thử nghiệm lâm sàng, mà họ tin rằng có thể mang lại một chiến lược chữa bệnh đầy hứa hẹn cho HTLV-1. Việc phát triển các mô hình chuột nhân hóa trung tâm cho nghiên cứu này tại WEHI được dẫn đầu bởi tác giả đầu tiên tiến sĩ James Cooney và giáo sư Marc Pellegrini, tác giả chính của nghiên cứu, nghiên cứu viên danh dự của WEHI và giám đốc điều hành tại Viện Centenary.

Giáo sư Pellegrini cho biết các mô hình chuột không chỉ quan trọng trong việc xác định các mục tiêu điều trị tiềm năng mà còn cho phép các nhà nghiên cứu hiểu được cách các chủng virus HTLV-1 khác nhau có thể thay đổi các triệu chứng và kết quả bệnh. Điều này đặc biệt quan trọng đối với chủng duy nhất có mặt ở Úc, HTLV-1c.

"Từ lâu, người ta đã đưa ra giả thuyết rằng sự khác biệt về loại virus phụ có thể ảnh hưởng đến kết quả bệnh, nhưng việc thiếu nghiên cứu về HTLV-1 đã gây khó khăn cho chúng ta trong việc tìm ra bằng chứng cần thiết để ủng hộ tuyên bố này - cho đến bây giờ. Nghiên cứu của chúng tôi cung cấp những hiểu biết quan trọng cho phép chúng tôi hiểu rõ hơn về hậu quả của cấu trúc phân tử riêng biệt của virus ảnh hưởng đến các cộng đồng Thổ dân của chúng tôi. Điều này sẽ giúp chúng tôi điều tra thêm các cách để tạo ra các công cụ cần thiết để kiểm soát sự lây lan của loại virus phụ này", ông cho hay

Các mẫu HTLV-1 ở người cần thiết để phát triển mô hình chuột được lấy thông qua công việc lâm sàng tiền tuyến của phó giáo sư Lloyd Einsiedel, một Nhà khoa học lâm sàng tại Viện Doherty và Bác sĩ Bệnh truyền nhiễm, người đã cung cấp dịch vụ lâm sàng cho Trung Úc hơn một thập kỷ và đã cống hiến sự nghiệp của mình để đưa HTLV-1 vào bản đồ. Nghiên cứu của giáo sư Damian Purcell thuộc Đại học Melbourne, trưởng khoa virus học phân tử tại Viện Doherty và đồng tác giả chính của nghiên cứu, đã phân lập virus từ những người hiến tặng và xác định sự khác biệt di truyền đáng kể giữa các chủng HTLV-1c từ Trung Úc so với các chủng HTLV-1a được tìm thấy trên thế giới.

Những phát hiện mới cho thấy cả hai chủng HTLV-1 đều gây bệnh ở chuột, với HTLV-1c thể hiện các đặc điểm hung hãn hơn. Các liệu pháp thuốc được xác định được tìm thấy là hiệu quả ngang nhau đối với cả hai chủng.

Giáo sư Purcell và Phó Giáo sư Lloyd Einsiedel đã làm việc với ủy ban HTLV-1 của Tổ chức Y tế Cộng đồng Thổ dân Quốc gia (NACCHO) và Bộ Y tế Úc trong nhiều năm để vận động Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đưa ra hướng dẫn về HTLV-1, dẫn đến việc họ chính thức phân loại virus này là mầm bệnh đe dọa con người vào năm 2021.

Điều này đã dẫn đến việc phát triển các chính sách chính thức của WHO để giảm sự lây truyền quốc tế và phát triển các hướng dẫn quản lý lâm sàng cho HTLV-1c ở Trung Úc dưới sự lãnh đạo của NACCHO.

"Mặc dù gánh nặng HTLV-1 của Úc cao, nhưng virus và các bệnh liên quan của nó vẫn chưa được báo cáo ở hầu hết các bang và tỷ lệ nhiễm bệnh thực sự trong cả nước vẫn chưa được biết", giáo sư Purcell nói. "Những người có nguy cơ mắc HTLV-1 xứng đáng có được các công cụ y sinh học như những công cụ cung cấp các lựa chọn điều trị và phòng ngừa thay đổi cuộc chơi cho các bệnh nhiễm virus dai dẳng lây truyền qua đường máu khác, chẳng hạn như HIV. Có một cơ hội thực sự để ngăn chặn sự lây truyền của HTLV-1 và chấm dứt các bệnh do những nhiễm trùng này gây ra. Những phát hiện nghiên cứu của chúng tôi là một bước tiến lớn trong việc này".

Nhóm nghiên cứu hiện đang đàm phán với các công ty đứng sau các loại thuốc kháng virus HIV được sử dụng trong nghiên cứu này, để xem liệu bệnh nhân HTLV-1 có thể được đưa vào các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra của họ hay không. Nếu thành công, điều này sẽ mở đường cho các loại thuốc này trở thành phương pháp dự phòng trước phơi nhiễm đầu tiên được chấp thuận chống lại việc mắc HTLV-1. Những phát hiện này được hỗ trợ bởi Trung tâm Nghiên cứu Virus học HIV và Viêm gan Úc, Quỹ tưởng niệm Phyllis Connor, Quỹ Drakensberg và Hội đồng Nghiên cứu Y tế và Sức khỏe Quốc gia (NHMRC).

P.T.T (NASTIS), theo https://www.sciencedaily.com/releases/, 2025